Golosnovinua.com

Позначка: діабет 1 типу

  • У США пацієнти з діабетом 1 типу повністю відмовились від інсуліну завдяки новій терапії

    У США пацієнти з діабетом 1 типу повністю відмовились від інсуліну завдяки новій терапії

    У США десятеро пацієнтів із тяжкою формою діабету 1 типу повністю перестали потребувати інсулін після новаторського лікування експериментальним препаратом під назвою VX-880 або «Зимислецел», розробленим компанією Vertex Pharmaceuticals. Це стало можливим завдяки клітинній терапії, яка імітує функцію підшлункової залози.

    Про прорив у медицині повідомило видання Daily Mail.

    В основі технології — введення в організм пацієнта бета-клітин, які вирощують зі стовбурових у лабораторії. Саме ці клітини відповідають за вироблення інсуліну в організмі. Їх імплантують у печінку, де вони беруть на себе функцію тих, які були знищені імунною системою через аутоімунну природу діабету 1 типу.

    У клінічному дослідженні взяли участь 12 пацієнтів, які страждали на ускладнення діабету — гіпоглікемічну неусвідомленість. Це стан, за якого людина не відчуває критичного зниження рівня цукру, що може призвести до судом і навіть смерті. До лікування їхній рівень глюкози був стабільним лише близько 50% часу, після — понад 93%.

    Через рік після терапії:

    • 10 з 12 пацієнтів повністю відмовилися від інсуліну;

    • У ще 2 осіб значно зменшилась необхідна доза.

    Серед пацієнтів — 36-річна британка Аманда Сміт, яка вже через пів року після інфузії жила без інсуліну цілий рік. «Це як зовсім нове життя», — сказала вона в інтерв’ю The New York Times.

    Інша пацієнтка — Марлайна Годель — після 25 років щоденних ін’єкцій змогла сказати: «Я вилікувалась». Вона повернулась до повсякденного життя: знову катається верхи, планує повернутись до навчання і не боїться раптових нападів гіпоглікемії.

    Після процедури пацієнти мають приймати імуносупресивні препарати, щоб організм не відторгнув пересаджені клітини. Дослідники визнають, що це — слабке місце технології, і працюють над варіантами терапії без імуносупресії або з її мінімальним використанням.

    Терапія є результатом понад 25 років наукових досліджень. Її ініціатором став батько дитини, хворої на діабет, який пообіцяв знайти спосіб перемогти хворобу — і реалізував задум разом із командою вчених.

    Vertex Pharmaceuticals планує подати заявку на реєстрацію препарату до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) протягом найближчих п’яти років.

  • У США протестували препарат, що може вилікувати діабет 1 типу

    У США протестували препарат, що може вилікувати діабет 1 типу

    У США десятеро людей із діабетом 1 типу більше не потребують інсулінових ін’єкцій після отримання експериментального лікування стовбуровими клітинами. Це стало можливим завдяки новому препарату «Зимислецел», який розробила компанія Vertex Pharmaceuticals. Його ефективність підтвердила клінічна програма, результати якої нещодавно оприлюднило видання Daily Mail.

    У дослідженні брали участь 12 пацієнтів із важкою формою діабету, ускладненою гіпоглікемічною неусвідомленістю — небезпечним станом, за якого людина не відчуває падіння рівня цукру в крові. Це може призводити до судом, втрати свідомості й навіть смерті. Через рік після введення клітинної терапії десятеро учасників змогли повністю припинити інсулінотерапію, а ще двоє — істотно зменшили її дозу.

    Суть методу полягає в тому, що пацієнтам імплантують у печінку спеціально вирощені в лабораторії бета-клітини підшлункової залози, створені зі стовбурових клітин. Саме бета-клітини відповідають за вироблення інсуліну — гормону, який регулює рівень глюкози в крові. У хворих на діабет 1 типу ці клітини руйнуються через аутоімунну реакцію організму.

    Після інфузії клітин у пацієнтів стабілізувався рівень цукру в крові. Якщо до лікування контроль над глюкозою був ефективним лише протягом половини доби, то після — понад 93% часу. У багатьох випадках пацієнти відмовилися від щоденних уколів інсуліну — вперше за десятки років.

    Втім, нова терапія поки що потребує супроводу — пацієнти повинні постійно приймати імуносупресанти, щоб уникнути відторгнення нових клітин. Однак учені сподіваються, що з часом зможуть створити рішення, яке дозволить уникнути або мінімізувати потребу в цих ліках.

    Ця наукова розробка — результат 25 років досліджень, ініційованих батьком дитини з діабетом. Його особиста обіцянка знайти лікування переросла у великий дослідницький проєкт, який сьогодні вже змінює життя пацієнтів.

    Приклади історій з життя показують ефективність методу: 36-річна Аманда Сміт із Великої Британії заявила, що терапія «повернула їй нове життя», а інша учасниця, Марлайна Годель із США, після 25 років інсулінових ін’єкцій змогла повернутися до активного життя, навчання та улюбленого хобі — верхової їзди.

    Vertex Pharmaceuticals планує подати препарат на схвалення до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) протягом найближчих п’яти років.